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【立项推荐】玛伐凯泰





玛伐凯泰



Mavacamten

CAS号:1642288-47-8

化学式:C15H19N3O2


·基础信息·


适应症




本品用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善运动能力和症状。

作用机制




玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。它通过减少肌动蛋白-肌球蛋白交叉桥的形成、降低收缩力,改善心肌能量代谢,降低压力梯度,缓解梗阻程度,减轻心脏内压力,从而改善患者的症状和生活质量。

剂型规格




胶囊:2.5mg、5mg、10mg、15mg


·市场分析·

最早由MyoKardia Inc. 完成药物的初始发现和临床前研究,2020年百时美施贵宝(BMS)收购了MyoKardia公司,从而获得玛伐凯泰的所有权。2022年,玛伐凯泰在美国首次获批上市,2024年4月在中国上市,商品名:迈凡妥®

        中国肥厚型心肌病(HCM)患者约100万,其中70%为梗阻性亚型(oHCM),即约70万患者。因症状隐匿、诊断门槛高(依赖心脏超声和基因检测),实际确诊率不足20%(当前确诊患者约14万)。同时,传统药物(β受体阻滞剂,钙通道阻滞剂)并非针对oHCM的核心病理机制(心肌肌节过度收缩),仅能部分缓解症状,无法逆转疾病进程。约30%患者需室间隔减容手术(SRT),但手术风险高且可及性低(国内仅少数三甲医院开展)。综上,国内oHCM患者规模可观且治疗远未被满足。

       玛伐凯泰在中国通过“优先审评”通道快速获批,并与美国一样,曾获得“突破性治疗药物”认定,这反映了国内外药品监管机构对于填补该疾病领域治疗空白的迫切需求和认可。自2024年4月上市以后,于年底就被正式纳入国家医保目录,在2025年就迎来销售增长,仅上半年销售额就超过5400万元。




·产品优势·

与此前的药物相比,玛伐凯泰直接作用于心肌收缩的基本功能单元——肌小节,相当于给“用力过猛”的心脏安装了一个“智能限速器”,使其从失控的过度收缩状态恢复正常。这种机制使其成为150多年来首个针对oHCM对因治疗的靶向药物。


诚邀合作

利玮医药现有优质的玛伐凯泰原料药,有意申请登记,诚邀各大药企洽谈合作,共同拓展市场。

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